Médicaments orphelins pour les maladies rares : Ce qu’il faut savoir
Les maladies rares, qui touchent moins de 5 personnes sur 10 000, sont devenues une priorité de santé publique dans plusieurs pays.
Les maladies rares sont souvent des maladies graves et chroniques qui peuvent conduire à un décès précoce chez les patients. Ces maladies sont généralement associées à une moins bonne qualité de vie pour les patients ainsi qu'à une charge psychologique importante, non seulement pour les patients mais aussi pour leurs familles.
Médicament orphelin : la définition
Ces médicaments sont dits "orphelins" car ils sont destinés au traitement de maladies très rares et l'industrie pharmaceutique a un faible intérêt à élaborer et à commercialiser des produits qui ne sont destinés qu'à un petit nombre de patients atteints de pathologies très rares. .
Le développement d'un médicament pour traiter une maladie rare ne permet pas de récupérer le capital investi dans sa recherche. Le procédé de la découverte d'une nouvelle molécule à sa commercialisation est long (10 ans en moyenne), très coûteux (plusieurs dizaines de millions d'euros) et très aléatoire (parmi dix molécules testées, une seule peut avoir un effet thérapeutique).
Un médicament orphelin peut aussi se définir comme suit : Un médicament non développé par l'industrie pharmaceutique pour des raisons de rentabilité mais qui répond à un besoin de santé publique.
En effet, les indications d'un médicament peuvent également être considérées comme "orphelines" puisqu'une substance peut être utilisée dans le traitement de maladie courante mais ne pas être développée pour une autre indication plus rare.
Médicament orphelin au Maroc
La prise en charge des patients atteints de maladies rares est désorganisée au Maroc. L'indisponibilité de plusieurs médicaments rend l'accès aux soins très difficile. C'est ce qu'ont affirmé les professionnels de la santé lors du deuxième forum de l'Association des maladies rares, qui s'est organisé autour du thème "Maladies rares et nouveaux traitements".
Au Maroc, l'indisponibilité de nombreux médicaments orphelins et le coût élevé de ceux qui existent compliquent la prise en charge des patients", a déclaré le Dr Moussayer, président de l'AMRM. Et d'ajouter que "les médicaments orphelins sont très chers en regard de leur valeur thérapeutique et du petit nombre de patients par rapport aux énormes investissements qu'ils nécessitent. Des efforts concertés semblent incontournables pour les rendre plus accessibles, d'autant plus que la plupart des patients dans des pays comme le Maroc n'ont ni les moyens ni la sécurité sociale pour assurer un accès à ces produits essentiels".
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